Actelion inițiază un Studiu de fază III, pentru a evalua beneficiile macitentan (Opsumit) în tratarea copiilor cu HAP

  • Studiul de fază III TOMORROW își propune să arate beneficiile pe termen lung ale macitentan (Opsumit®) în tratamentul copiilor cu hipertensiune arterială pulmonară (HAP)
  • Un program la nivel global a primit aprobare din partea FDA din SUA (printr-o solicitare pediatrică scrisă), cât și în UE (printr-un plan de investigație pediatrică)

 

Allschwil/Basel, Elveția – 06 iulie 2016 – Actelion Ltd (SIX: ATLN) a anunțat că va iniția un Studiu de fază III, pentru a evalua efectul macitentan asupra întârzierii progresiei bolii la copiii cu HAP, utilizând o formulare pediatrică a macitentan (Opsumit).
TOMORROW este un studiu multicentric, controlat, randomizat, deschis, bazat pe evenimente, efectuat pentru a evalua eficacitatea, siguranța și farmacocinetica macitentan-ului comparativ cu standardul de îngrijire al copiilor cu HAP.
Studiul va înscrie copii cu vârste între 1 lună și 18 de ani, din mai mult de 20 de țări. Inițial, doar copiii cu vârste cuprinse între 2 și <18 ani vor fi înscriși, iar profilurile farmacocinetice colectate în cadrul studiului pentru maxim 40 de pacienți vor permite Actelion să determine dozele pentru pacienții mai tineri. Odată ce doza este determinată, protocolul de studiu va fi modificat pentru a include copii sub 2 ani. Copiii vor fi randomizați într-un raport de 1:1, în două grupuri de tratament – macitentan administrat ca formulare pediatrică sau îngrijire standard, conform practicii locale. Formularea pediatrică a macitentan este o tabletă dispersabilă rotundă, neutră la gust. Este disponibilă în trei concentrații diferite, conținând 0,5 mg, 2,5 mg și 5,0 mg macitentan. Pentru a le face mai ușor de înghițit pentru copii, comprimatele pot fi dispersate în apă, într-o lingură.
Se așteaptă ca studiul să dureze până la 6 ani, copiii fiind înrolați până se vor confirma 187 de evenimente, ca obiectiv final principal al eficienței studiului. Obiectivul primar de eficacitate este definit ca fiind timpul până la primul eveniment confirmat de Comitetul de Evenimente Clinice (CEC).
Maurice Beghetti, Șeful secției de cardiologie pediatrică de la Spitalul Universitar din Geneva, a comentat: “Studiile clinice la copii vin cu mari provocări, cum ar fi influența stadiului de creștere și a greutății corporale asupra schemei de dozare si asupra efectelor adverse potențiale. HAP este o afecțiune rară la adulți și chiar mai rară la copii, astfel că medicii pediatri specializați pe HAP trebuie să se bazeze în principal pe datele de cercetare colectate de la adulți în cântărirea opțiunilor de tratament pentru pacienții lor mai tineri. Există o nevoie medicală semnificativă de a arăta beneficiul formulărilor și dozelor de medicamente HAP specifice adaptate în mod adecvat, în scopul de a oferi copiilor cu HAP tratamentul cel mai potrivit. TOMORROW, fiind un studiu robust ce evaluează tratamentul pe termen lung cu formularea pediatrică adecvată a macitentan, va furniza datele căutate pe toate fronturile.”
Dunbar Ivy, director al Programului de hipertensiune pulmonară pediatrica la Spitalul de copii din Colorado, a comentat: “Deoarece nu există la nivel global un tratament aprobat pentru HAP la copii, nu a fost posibil să se definească un singur tratament unic ca medicament de referință sau ca standard de bază. Design-ul studiului TOMORROW va asigura și copiilor cu HAP cel mai bun standard de îngrijire disponibil sau macitentan, un tratament care este bine documentat de datele de eficacitate și siguranță pe termen lung la adulți. Acest lucru va face ca studiul să fie etic, informativ, și fezabil și eu salut eforturile Actelion de a extinde baza de cunoștințe pediatrice, ceea ce îi va ajuta atât pe medici, cât și pe pacienții lor tineri cu HAP, pe termen lung.”
Jean-Paul Clozel, MD și CEO al Actelion, a comentat: “Privim autoritatea noastră în HAP ca pe o responsabilitate și ne-am angajat în prezent la primul studiu pe termen lung, bazat pe evenimente,  utilizând o formulare pediatrică a macitentan la copiii cu HAP. Design-ul studiului clinic TOMORROW permite evaluarea sigură și cuprinzătoare a copiilor pe o perioadă lungă de timp. Acesta este un alt exemplu al angajamentului nostru pe termen lung față de comunitatea HAP și intenția noastră de a extinde utilizarea macitentan către noi categorii de pacienți.”

 

Sursa: https://www.actelion.com/en/our-company/news-and-events.page?newsId=2025902