Actelion primește aviz pozitiv din partea CHMP pentru Uptravi (selexipag) pentru tratamentul pe termen lung al hipertensiunii arteriale pulmonare

• Comisia Europeană urmează să ia o decizie finală în termen de 67 de zile.

Allschwil, Elveția – 29 ianuarie 2016 – Actelion a anunțat astăzi că Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP), Comitetul științific al Agenției Europene a Medicamentului (EMA), a emis un aviz pozitiv pentru utilizarea agonistului selectiv al receptorilor IP ai prostaciclinei, activ pe cale orală, inițial descoperit și sintetizat de Nippon Shinyaku, pentru tratamentul hipertensiunii arteriale pulmonare (HTAP).
CHMP a recomandat ca Comisia Europeană să aprobe Uptravi pentru tratamentul pe termen lung al hipertensiunii arteriale pulmonare (HTAP) la pacienți adulți cu Clasa funcțională (FC) OMS II-III, fie ca terapie combinată la pacienții insuficient controlați cu un antagonist al receptorilor de endotelină (ERA) și / sau inhibitor al fosfodiesterazei de tip 5 (PDE-5) sau ca monoterapie la pacienții care nu sunt candidați pentru aceste terapii. Eficacitatea a fost demonstrată într-o populație HTAP, inclusiv cu HTAP idiopatică și ereditară, HTAP asociată cu tulburări ale țesutului conjunctiv și HTAP asociată cu boli cardiace congenitale corectate.
Avizul pozitiv din partea CHMP se bazează parțial pe revizuirea datelor de siguranță și eficacitate generate în GRIPHON, studiu pe termen lung, de Faza III, efectuat la pacienții cu HTAP cu simptome de Clasă funcțională I-IV OMS. Pacienții au fost tratați cu Uptravi în combinație cu un ERA, un inhibitor al PDE-5, un ERA împreună cu un inhibitor al PDE-5 sau ca monoterapie. Pacienții au avut HTAP idiopatică și ereditară (58%), HTAP asociată cu boli de țesut conjunctiv (29%) sau HTAP asociată cu boli cardiace congenitale cu șunt reparat (10%).
Marius Hoeper, membru al comitetului director al GRIPHON, a comentat: “Calea prostaciclinei este una dintre căile fundamentale care urmează să fie utilizate în HTAP. Cu toate acestea, ea a fost insuficient utilizată, în principal din cauza poverii semnificative pe care calea de administrare a tratamentelor existente o pune pe pacienții si ingrijitorii acestora. Acest aviz pozitiv ne duce cu un pas mai aproape de aprobarea de către EMA a Uptravi (selexipag), cu promisiunea unui tratament pe cale orală eficace, promisiune sprijinită de rezultatele excelente pe termen lung, posibil de obținut”.
Siguranța selexipag a fost evaluată într-un studiu pe termen lung, de Faza III, studiu controlat cu placebo, în care au fost înscriși 1.156 de pacienți cu simptomatologie HTAP. Durata tratamentului a fost de 76,4 săptămâni medie (în medie 70,7 săptămâni) pentru pacienții care au primit selexipag comparativ cu 71,2 săptămâni (în medie 63,7 săptămâni) pentru pacienții care au primit placebo. Expunerea la selexipag a fost de până la 4,2 ani.
Cele mai frecvent raportate reacții adverse legate de efectele farmacologice ale Uptravi sunt durerile de cap, diaree, greață și vărsături, dureri la nivelul maxilarului, mialgii, dureri la nivelul extremităților, artralgii, bufeuri. Aceste reacții sunt mai frecvente în timpul fazei de creștere a dozei. Majoritatea acestor reacții sunt ușoare până la intensitate moderată.
Dr. Jean-Paul Clozel, Director Executiv Actelion, a comentat: “Suntem încântați de anunțul de astăzi a unui aviz pozitiv din partea CHMP. Ținând cont atât de aprobarea din SUA, cât și din Canada, credem că Uptravi poate îmbunătăți în mod semnificativ rezultatele pe termen lung pentru pacienții cu HTAP. După ce autorizarea de punere pe piață va fi acordată de Comisia Europeană, Uptravi va deschide calea prostaciclinei mult mai multor pacienți.”
Un aviz CHMP pozitiv este una dintre etapele finale, înainte ca autorizația de comercializare să fie acordată de către Comisia Europeană. Comisia Europeană urmează să emită o decizie finală până la începutul lunii aprilie 2016.
DESPRE DATELE DIN STUDIUL GRIPHON
Aprobarea Uptravi s-a bazat, în parte, pe datele studiului de nivel mondial, studiu pe termen lung GRIPHON Faza III, efectuat pe 1.156 de pacienți tratați timp de până la 4,2 ani. Studiul GRIPHON, în care mai mult de 80% dintre pacienți au primit deja terapii HTAP specifice, a arătat că riscul obiectivului primar compus a fost redus cu 40% (p <0,0001) de selexipag, comparativ cu placebo.
Beneficiul selexipag fost omogen în subgrupurile pre-specificate de pacienți, cum ar fi etiologia bolii, clasa funcțională și terapie HTAP de bază, inclusiv la pacienții care au primit deja terapie combinată cu un ERA și un inhibitor PDE-5.
Titrarea selexipag la o doză de întreținere individualizată în funcție de tolerabilitate a fost eficace în realizarea beneficiilor pe termen lung în intervalul de doze testate. Dozarea în GRIPHON a fost inițiată la 200 micrograme (mcg) de 2 ori pe zi (bid) și săptămânal a crescut în pași de 200 mcg până la un maxim de 1600 mcg de două ori pe zi. După titrarea la doza maximă tolerată, beneficiul a fost omogen în grupurile pre-specificate cu doză mică (200, 400 mcg bid), medie (600, 800, 1’000 mcg bid) și de înaltă întreținere (1’200, 1’400, 1’600 mcg bid).

[…]

Sursa: http://www.actelion.com/en/our-company/news-and-events.page?newsId=1982198